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北京医药行业协会信息周报
 

 

 

 

投资动向
以明生物宣布与罗氏开展临床研究合作,一线治疗肝细胞癌!
2月20日,以明生物(Immune-Onc Therapeutics)宣布与罗氏(Roche)合作开展一项1b/2期临床试验,评估其靶向LILRB2(ILT4)的潜在“first-in-class”抗体IO-108联合罗氏的抗PD-L1单抗阿替利珠单抗和抗VEGF单克隆抗体贝伐珠单抗,用于局部晚期或转移性和/或不可切除肝细胞癌(HCC)患者的一线治疗。
IO-108是一种全人源IgG4单克隆抗体,可以以高亲和力和特异性结合髓系检查点LILRB2(又称ILT4),阻断LILRB2在肿瘤微环境中与癌症免疫抑制相关的配体HLA-G、ANGPTLs、SEMA4A和CD1d的相互作用。阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗是美国FDA批准的肝细胞癌一线免疫联合疗法,也是美国国立综合癌症网络(NCCN)推荐的标准治疗方案。
根据以明生物新闻稿介绍,IO-108美国1期剂量递增研究数据在2023年美国癌症研究协会(AACR)年会上发表,显示其在多种肿瘤类型中具有良好的安全性,使用IO-108单药治疗或与抗PD-1抗体联用展现出积极的临床获益。IO-108单药治疗和与抗PD-1抗体(帕博利珠单抗、西米普利单抗或替雷利珠单抗)联用正在多个成人癌症患者的扩展队列中进行研究。
本次以明生物与罗氏合作开展的是一项全球随机1b/2期临床试验,是罗氏Morpheus-Liver项目的一部分。该试验将评估IO-108联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗(“三联疗法”)对比阿替利珠单抗和贝伐珠单抗标准疗法(“二联疗法”)在既往未接受过全身治疗的局部晚期或转移性和/或不可切除的肝癌患者中的疗效。试验初期将在全球25个中心招募40名肝癌患者接受IO-108三联疗法,并与二联疗法对照组随机对比。主要终点为客观缓解率,关键次要终点包括无进展生存期和总生存期。
根据临床合作协议条款,罗氏负责这项临床试验的运作,以明生物将提供支持该试验的IO-108药物并保留IO-108的全球权利。
以明生物首席执行官、董事长廖晓伶博士表示:“我们非常高兴与罗氏一起加速推进IO-108的开发。IO-108单药治疗或与T细胞检查点抑制剂联合治疗已在多种实体瘤中显示出临床活性和可接受的安全性。这项合作标志着IO-108作为首选髓系细胞免疫检查点抑制剂与标准免疫疗法用于治疗实体瘤的一个重要里程碑。”
(信息来源:医药观澜)
 
加速开发新一代CAR-T疗法,BioNTech达成2.5亿美元合作
BioNTech和Autolus Therapeutics日前宣布,双方达成一项战略合作,旨在推进两家公司的自体CAR-T细胞疗法的开发商业化。根据协议,Autolus公司将获得5000万美元的预付款,BioNTech公司还将对Autolus进行2亿美元的股份投资。
BioNTech将有权使用Autolus在英国的生产能力,临床试验点以及商业化网络,加速推进BioNTech的在研疗法BNT211在亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:CLDN6阳性肿瘤类型中的开发。BioNTech预计到2024年底在管线中包括10个以上潜在注册性临床试验。BNT211是BioNTech公司研发进度最快的自体CAR-T细胞候选疗法,靶向CLDN6,目前正在临床试验中作为单药或与表达CLDN6的RNA疫苗联用,治疗CLDN6阳性实体瘤患者。
Autolus将领导其在研疗法AUTO1/22和AUTO6NG在任何肿瘤适应症中的开发和商业化,BioNTech有选择权支持某些开发活动并在某些地区共同商业化这两个候选产品。AUTO1/22是一款双靶点CAR-T疗法,在靶向CD19的同时还靶向CD22。AUTO6NG是一款靶向GD2的新一代T细胞疗法,它结合了额外的细胞编程元件,来克服肿瘤微环境的免疫抑制机制。
Autolus还授予BioNTech独家许可,以开发和商业化利用Autolus的某些专有结合子(binders)的治疗产品。BioNTech有选择权获得结合子和细胞编程技术的研发许可,用于开发BioNTech的体内细胞疗法和抗体偶联药物。如果BioNTech行使选择权,Autolus将有资格获得里程碑付款。
BioNTech有资格获得Autolus的在研疗法obe-cel净销售额的分成。Autolus将保留obe-cel的全部开发和商业化的权益。Obe-cel是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。它正在接受美国FDA的监管审评。
(信息来源:药明康德)
 
加速寡核苷酸药物发现,GSK与新锐达成合作
近日,Elsie Biotechnologies宣布,继2023年7月宣布的研究合作取得成功之后,GSK已对Elsie的发现平台行使非独家许可的选择权,以探索该平台的功能。这将允许GSK在其寡核苷酸药物发现研究中采用Elsie的发现平台和P(V)化学技术。
Elsie Biotechnologies致力于通过整合药物发现、开发和递送环节来发挥寡核苷酸疗法的全部潜力,以提升治疗效果、降低毒性、并优化递送过程。Elsie公司的发现平台是一项超高通量的专有工艺,可以对寡核苷酸分子的化学空间进行全面评估。通过将其专有的编码技术应用于寡核苷酸治疗候选药物,研究人员可以评估所有可能的核苷酸序列或化学修饰模式,以增加活性、降低毒性和改善递送。此外,Elsie还应用其专有的P(V)化学技术,包括一套新型试剂和工艺,以完全合成控制的方式来合成多种寡核苷酸疗法。
根据协议条款,Elsie将收到GSK的许可付款,并可根据具体目标获得额外的开发和商业里程碑。
GSK活跃于寡核苷酸领域,其在2022年12月与Wave Life Sciences达成1.7亿美元合作,以使用该公司的寡核苷酸平台,该平台提供编辑、剪接和沉默形式的三种RNA靶向模式。此外,GSK与Ionis Pharmaceuticals合作的反义寡核苷酸药物bepirovirsen目前正在进行两项3期试验,作为乙型肝炎病毒感染的潜在“功能性治愈”药物,该药物于本周获得美国FDA的快速通道资格。GSK还与Arrowhead Pharmaceuticals合作开发GSK4532990,该药物正处于2期开发阶段,用于治疗脂肪性肝炎。
(信息来源:药明康德)
 
开发体内CAR-T疗法!安斯泰来达成8亿美元最新合作
2月15日,安斯泰来宣布其子公司Xyphos Biosciences与Kelonia Therapeutics达成了一项研究合作和许可协议,以开发新型肿瘤免疫治疗药物。
Kelonia的核心技术是体内基因放置系统(in vivo gene placement system,iGPS),公司致力于利用iGPS开创基因疗法新浪潮。iGPS使用下一代慢病毒颗粒有效地将“遗传货物”精确地递送到患者体内所需的靶细胞。(推荐阅读:)Xyphos则拥有一种新颖且专有的ACCEL技术平台,该平台可使免疫细胞表达可转换的CAR(convertibleCAR),以靶向肿瘤细胞。
根据协议条款,两家公司计划将Kelonia的iGPS与Xyphos的ACCEL技术结合起来,开发针对至多两个项目的创新体内CAR-T细胞疗法。Xyphos将负责合作研究成果的开发和商业化。Kelonia将从第一个项目中获得4000万美元的预付款,如果Xyphos行使其对第二个项目的选择权,将获得额外的3500万美元,以及潜在的里程金等款项,总计接近8亿美元。
体内CAR-T细胞疗法是一种直接将CAR基因引入患者体内细胞的疗法。CAR基因在体内表达,产生识别和攻击癌细胞的免疫细胞。与传统的CAR-T细胞疗法不同的是,体内CAR-T细胞疗法无需提取患者的免疫细胞,在体外进行工程改造及培养,再回输到患者体内,因此,有望提高治疗速度及患者对治疗的可及性等。
安斯泰来首席战略官Adam Pearson表示:“通过将Kelonia先进的体内递送技术iGPS与我们的ACCEL平台相结合,我们相信,两家公司将为癌症患者提供创新的体内CAR-T细胞疗法。”
(信息来源:医药魔方)
 
扩大基因编辑范围至肺部!Intellia达成战略合作
2月16日,IntelliaTherapeutics和ReCodeTherapeutics宣布开展战略合作,将共同开发用于治疗囊性纤维化(CF)的新型基因组药物。此次合作将Intellia基于CRISPR的平台(包括其DNA写入技术)与ReCode专有的选择性器官靶向(SORT)脂质纳米颗粒(LNP)平台相结合,将基因编辑的范围扩大到肺部致病靶点。
Intellia Therapeutics是一家由诺奖得主Jennifer Doudna教授联合创建的临床阶段基因编辑公司,致力于通过基于CRISPR技术的疗法。该公司的体内项目使用CRISPR直接在人体内对致病基因进行精确编辑,而Intellia的离体(ex vivo)项目则使用CRISPR在体外改造人体细胞,以治疗癌症和自身免疫性疾病。
ReCode Therapeutics是一家临床阶段基因药物公司,其专有的选择性器官靶向脂质纳米颗粒平台能够将基因药物专一性地直接地递送到与疾病有关的器官、组织和细胞,从而提高疗效和效力。ReCode的项目包括用于治疗由DNAI1基因致病性突变引起的原发性纤毛运动障碍的RCT1100,以及RCT2100。RCT2100用于治疗10-13%的囊性纤维化患者,这些患者在CFTR基因中具有I类突变,且对目前已批准的CFTR调节剂治疗不产生应答。RCT1100和RCT2100为基于mRNA的吸入式疗法,通过SORT LNP递送平台所开发。
此次合作将利用Intellia专有基于CRISPR的基因编辑平台,包括其DNA写入技术,以及ReCode专有的SORT LNP递送平台,以精确纠正一种或多种CF致病基因突变。作为协议的一部分,两家公司将把初步研究工作重点放在疗法开发上,以解决治疗选择有限或没有可用治疗方案的患者的CF问题,并有机会在后期阶段扩大合作范围。Intellia将负责设计在研疗法的编辑策略和组件开发。ReCode将引领后续的临床前和临床开发。ReCode还将引领合作中某些项目的全球商业化。Intellia将有资格获得预定的开发和商业里程碑等款项。
(信息来源:药明康德)
 
资本竞合
生物技术公司Neurona Therapeutics筹集1.2亿美元融资,推进慢性神经疾病再生细胞治疗候选疗法的突破性进展
2月8日,Neurona Therapeutics宣布成功完成了1.2亿美元的融资,该融资由Viking Global Investors和Cormorant Asset Management共同领投,包括The Column Group、LYFE Capital、Schroders Capital、Willett Advisors、Ysios Capital Partners、Euclidean Capital、SymBiosis、Alexandria Venture Investments、Berkeley Frontier Fund、Sphera Biotech Master Fund LP、Spur Capital Partners、UCB Ventures和UC Investments等新老投资者参与。筹集的资金将用于推进公司即用型细胞疗法产品线的发展,包括其主打在研候选产品NRTX-1001。目前,NRTX-1001正在开放标签、单臂1/2期临床试验中接受评估,用于治疗药物抵抗性颞叶内侧癫痫(MTLE)。它可能应用于阿尔茨海默病和其他神经系统疾病。
在2023年12月美国癫痫学会年会上,Neurona公布了NRTX-1001临床试验首批五名受试者的数据。这些受试者入组时有着抗癫痫药物无法控制的癫痫发作历史。这些受试者接受了一次性NRTX-1001治疗,并同时接受免疫抑制治疗以提高细胞疗法的持久性。前两名受试者在六个月基线期间分别每月发作32次和14次癫痫,接受NRTX-1001治疗后一年多时间内,总体癫痫发作次数相比基线降低了95%以上,且影响意识的严重局灶性癫痫消失。首位参与临床试验的受试者已按计划停止免疫抑制治疗,并报告癫痫持续减少,迄今未出现癫痫频率反弹。第二名受试者在过去六个月完全无癫痫发作,最近也按计划停止了免疫抑制治疗。根据临床试验方案,在治疗后六个月以及之后每三个月进行的认知测试显示,前两名受试者在某些测量中表现出改善,且功能没有下降。
近期接受NRTX-1001治疗的其余三名受试者在给药后已被跟踪三个月。其中两名受试者自第一个月起,月癫痫发作频率从基线水平(分别为每月26次和30次)降低了76%和87%,并消除了他们较为严重的局灶性意识障碍性癫痫。一名受试者入组时的基线癫痫活动为每月两次发作,尚未表现出应答。值得注意的是,根据临床前研究,NRTX-1001在给药后五到七个月才可能达到最大疗效,反映了移植细胞功能整合和成熟所需的时间。
迄今为止,所有受试者均能很好地耐受NRTX-1001。不良事件主要为轻度至中度,且与短期免疫抑制方案相关,第一名受试者在停用免疫抑制药物后这些不良事件得到解决。迄今尚未报告因细胞疗法、给药程序或免疫抑制方案引起的严重不良事件。
NRTX-1001是一种源于自人类多能干细胞的再生神经细胞疗法候选产品。这些完全分化的中间神经元分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸(GABA)。一次给药之后,这些人类中间神经元可在大脑的癫痫区域实现靶向整合并持久地抑制癫痫活动。
Cory Nicholas博士是Neurona的联合创始人兼首席执行官。在创建Neurona之前,他是加州大学旧金山分校神经病学系的一名教授,研究人类大脑皮质中间神经元的发育。Nicholas博士开创了从人类多能干细胞中提取中间神经元前体的方法,并评估了中间神经元细胞疗法在多种神经系统疾病临床前模型中的治疗潜力。
(信息来源:药明康德)
 
生物制药公司Areteia Therapeutics宣布获得额外7500万美元A轮融资,用于口服右普拉克索治疗嗜酸性哮喘
2月13日,生物制药公司Areteia Therapeutics,Inc.宣布获得7500万美元的额外A轮融资,以支持扩大目前用于治疗嗜酸粒细胞哮喘的dexpripexole III期开发项目,
该轮融资总额达到4.25亿美元,得到了Viking Global Investors和Marshall Wace的支持,Marshall Wace加入了由贝恩资本生命科学(Bain Capital Life Sciences)领导的原始投资者财团,参投者包括Access Biotechnology、GV、ARCH Venture Partners、Saturn Partners、赛诺菲、Maverick Capital和Population Health Partners。
该公司打算利用这笔资金支持扩大目前右旋普拉克索治疗嗜酸性哮喘的III期开发计划。
Areteia Therapeutics在首席执行官兼总裁Jorge Bartolome的领导下,是一家临床阶段的生物技术公司,其宗旨是开发和提供新型炎症和免疫学疗法,帮助呼吸系统患者控制疾病并重新掌控生活。其主要候选药物是右旋普拉克索,如果获得批准,将成为口腔嗜酸性粒细胞成熟抑制剂,通过降低血液和组织嗜酸性粒细胞来靶向嗜酸性粒细胞炎症。
Areteia已启动右旋普拉克索治疗嗜酸性粒细胞性哮喘的后期开发,包括与Population Health Partners的开发部门Validae Health合作进行的三项III期临床试验。
(信息来源:前途科技)
 
膀胱癌基因疗法融资2亿美元,首款同类产品将全面上市
近日,膀胱癌基因疗法公司enGene宣布公司已同意以每股10.00美元的价格出售2000万股普通股,较2024年2月13日的收盘价溢价31%。在扣除任何发行相关费用之前,enGene公司预计此次私募的总收益将达到2亿美元。参与此次融资的新老投资者包括Adage Capital Partners、Blue Owl Healthcare Opportunities、Boxer Capital、Commodore Capital、Cormorant Asset Management、Deerfield Management Company的关联公司Deep Track Capital等。受此消息影响,该公司股价大涨116.54%。
enGene公司打算利用此次融资所得资金继续开发旗下的基因药物候选疗法EG-70、潜在的新研发项目,并用于营运资金和一般公司用途。此次融资的收益加上现有的现金和现金等价物预计足以为当前的运营计划提供到2027年的资金。
EG-70是enGene公司的DDX平台利用壳聚糖(chitosan)衍生物将DNA或RNA递送到粘膜组织中的一种新型的非病毒基因疗法,用于治疗患有原位癌(Cis)的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者。该疗法利用质粒编码两种RIG-I激动剂刺激先天免疫系统,以及IL-12刺激适应性免疫系统。通过刺激免疫系统的两个分支,EG-70膀胱内给药在膀胱癌临床前模型中产生了显著的肿瘤消退,并诱导有效的免疫记忆。
公布1/2期临床试验数据显示,EG-70安全且耐受性良好,在卡介苗治疗失败的高级别NMIBC原位癌患者中具有令人鼓舞的临床疗效。在治疗3个月时,疗效可评估的6例患者中有5例(83%)获得了完全缓解(CR)。目前EG-70正在进行的第二阶段关键研究中进行评估。
(信息来源:医麦客)
 
1.12亿美元,普方生物完成超额B轮融资
2月16日,普方生物宣布完成1.12亿美元超额B轮融资,用于加速其抗体偶联药物(ADC)管线的开发,包括推进用于治疗卵巢癌的ADC产品rinatabart sesutecan(Rina-S)的关键临床试验。
普方生物专注于开发新一代大分子靶向抗癌药物,其产品管线主要包含ADC和其他以抗体为基础的治疗方案。基于自主创新的技术平台,普方生物已经开发了一系列针对多种肿瘤靶点的ADC产品管线。
这些候选药物目前正处于药物发现、临床前和临床开发阶段,包括:
Rina-S,一款以叶酸受体α(FRα)为靶点的ADC,目前推进至针对于卵巢癌和子宫内膜癌患者的临床2期研究阶段,预计于今年晚些时候开展针对卵巢癌的关键临床研究。Rina-S以依喜替康作为有效载荷,采用普方生物自主研发的新型亲水性载荷连接子sesutecan,其高度均一的抗体载荷比为8(DAR8)。依喜替康是一种拓扑异构酶1抑制剂,具有高活性和细胞膜渗透能力,可以产生强烈的旁观者杀伤效应;sesutecan极其亲水稳定并可裂解的连接子改善了小分子依喜替康的疏水性,优化了ADC的整体理化性质,能够使ADC药物维持高DAR值,有效地将依喜替康传递到肿瘤组织中,同时仍然保持良好的药代动力学特征。该产品已经获得美国FDA授予快速通道资格,用于治疗表达FRα的高级别浆液性或子宫内膜样铂耐药的卵巢癌患者。
PRO1160,一款以CD70为靶点的ADC,目前推进至临床1期研究阶段,初期研究结果预计于2024年发表。该产品以依喜替康作为有效载荷,采用普方生物自主研发的新型亲水性载荷连接子sesutecan。临床前研究数据展示该产品具有良好的安全性、活性和药代动力学,有望为这些癌症患者带来更好的治疗方式。
PRO1107,一款以蛋白酪氨酸激酶7(PTK7)为靶点的ADC,目前推进至临床1期研究,初期研究结果预计于2025年发表。该产品以MMAE作为有效载荷,采用普方生物自主研发的新型亲水性载荷连接子LD343。MMAE是一种微管蛋白抑制剂,具有高活性和细胞膜渗透能力;LD343极其亲水稳定并可裂解的连接子优化了ADC的整体理化性质,能够使ADC药物采用高DAR值,有效地将MMAE传递到肿瘤组织中,同时仍然保持良好的药代动力学特征。
PRO1286,一款针对于多种实体肿瘤的双抗ADC,以在临床经过验证的sesutecan作为载荷连接子,预期于2024年推进至临床研究。
普方生物首席运营官兼首席财务官Erin Lavelle女士表示,此轮融资加快了普方生物的发展势头,尤其是其目前管线中已经有三个处于临床阶段的ADC药物,另一个管线也将在未来几个月内进入到临床开发阶段。
(信息来源:药研网)
 
新羿生物完成近1亿元B+轮融资
2月19日,新羿生物成功完成近1亿元人民币B+轮融资。本轮融资由盛迪投资、礼来亚洲基金和九智资本共同投资。本轮资金将用于新羿生物现有数字PCR产品的临床实验和创新产品的研发,市场推广以及补充流动资金。
新羿生物成立于2015年,位于中关村科技园,是国家高新技术企业、北京市“专精特新”企业,专注于生命科学与分子诊断的自主创新。公司申请亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:外专利200余项、授权专利100余项,持续在权威期刊发表学术论文,承担国家级科研基金。
公司基于自主知识产权研发的数字PCR系统,获得首个基于数字PCR技术的感染类检测试剂NMPA III类医疗器械注册证,两次获得中国体外诊断优秀创新产品金奖,荣获中关村国际前沿科技创新大赛总冠军,荣获北京市科学技术二等奖。公司自主研发的分子POCT一体机获NMPA III类医疗器械注册证。
在仪器配套试剂方面,新羿生物基于数字PCR仪器平台开发了上百款试剂,以亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:临床急需的应用为导向,覆盖肿瘤、病原体、优生优育等领域。尤其是肿瘤领域,公司在实体瘤液体活检、血液病MRD、肿瘤良恶性鉴别等数字PCR见长的场景有深入的耕耘,目前有多款试剂在开展多中心临床试验或报批III类证。
新羿生物联合创始人杨文军表示:“感谢盛迪投资、礼来亚洲、九智资本及各位老股东对新羿生物的肯定。新羿生物自创立以来坚持聚焦数字PCR及相关产品领域,凭借自身出色的创新实力,正逐步打造一个数字PCR生态系统,朝着平台型企业发展。新羿将以生命科学和临床医学急需的重大应用为导向,为科研工作者、临床医生和患者提供卓越的产品。”
盛迪投资表示:“数字PCR技术具有灵敏度高和可绝对定量的优势,在疾病精准诊断等方面显示出较大应用潜力。新羿生物具有数字PCR研发的底层核心技术并具有较强的开拓力和持续迭代能力,公司在多种疾病领域布局了有数字PCR优势的检测试剂盒,我们看好相关试剂盒在疾病诊断尤其是液态活检、伴随诊断方面的应用前景,期待数字PCR技术能更好更快地服务于未被满足的临床需求,并助力新药研发及科学研究等多个细分领域的发展。”
礼来亚洲基金表示:“自上轮融资交易后,新羿生物的数字PCR仪器在亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:的市场占有率跃升为国产品牌第一,同时取得了全球首个基于数字PCR技术的感染类检测试剂盒注册证。后续还将不断推出覆盖肿瘤、感染性疾病以及出生缺陷等多个领域的检测试剂盒产品。我们期待共同携手新老股东,持续支持公司推动数字PCR的临床应用与价值实现。”
九智资本表示:“新羿生物作为‘临床级’数字PCR的开拓者,产品已布局肿瘤病理诊断、感染性疾病、优生优育等领域。公司核心团队汇聚了清华、北大、香港科技大学等顶尖院校人才,拥有仪器、芯片、材料、试剂、软件等全领域的优秀研发能力。我们尤其看好新羿生物的临床落地能力,期待公司会为临床诊断提供亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:利器,造福亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:患者。”
(信息来源:投资界)
 
信诺维完成7亿元E轮融资,加速创新药研发及商业化进程
2月20日,苏州信诺维医药科技股份有限公司完成了7亿元的E轮系列融资。本轮融资由腾讯投资和国鑫投资联合领投,济南产发、华控投资、粤开资本、辰海资本、浦东创投、卓璞资本等多家知名机构共同参与,老股东正心谷资本持续支持,行远致同担任本轮融资的独家财务顾问。
本轮募集资金将主要用于推进公司多条管线的亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:外临床试验,完善自主创新的靶向治疗、抗感染和PROTAC三大技术平台,加速生产基地运营以及商业化团队建设,推动产品早日上市惠及广大患者。
信诺维成立于2017年,是一家兼具科研实力和商业化能力的平台型创新药公司,始终以造福人类健康为己任,致力于为全球范围内重大未满足临床需求提供高质量解决方案。基于自主创新的技术平台,信诺维已形成BLI抑制剂、EZH2抑制剂、hURAT1抑制剂以及新一代ADC等全球领先的创新药管线,覆盖肿瘤、多重耐药菌感染和代谢等疾病领域。目前公司已有9个产品处于亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:外临床研发阶段,其中两款产品已进入临床III期。
其中,XNW4107是信诺维自主研发的新一代β-内酰胺酶类广谱抗耐药菌药物,对于近年来逐年增加的碳青霉烯耐药的细菌感染,如鲍曼不动杆菌(CRAB)、铜绿假单胞菌(CRPA)和碳青霉烯类抗生素耐药肠杆菌(CRE)具有强有力的抗菌疗效,目前正在进行全球多中心关键III期临床研究。
XNW3009是新一代降尿酸药物,目前已进入III期临床,此前已完成的两项随机双盲对照实验,分别对照目前中国市场上处方量最大和销售额最高的两款药品-苯溴马隆和非布司他,XNW3009降尿酸效果远优于对照组。
肿瘤领域,新一代EZH2抑制剂XNW5004在血液瘤、前列腺癌等适应症中已显示出优秀的抗肿瘤疗效,目前正处于II期临床,并和MSD达成合作,与K药开展联合用药临床试验。新一代ADC药物XNW27、XNW28处于临床I期,已展现出显著优于同靶点竞品的强疗效和高治疗窗口的潜力。
依托优秀的产品数据和对外授权能力,信诺维与亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:外知名公司已达成多项对外授权合作,总金额合计数十亿美元,是目前亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:生物医药领域达成License out最多的公司之一。
成立至今,公司备受投资人认可,已引入包括正心谷、GIC、腾讯投资、海松资本、中金资本等亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:外一线投资机构,同时也得到国鑫投资、济南产发、粤开资本、浦东创投、国发创投、卓璞资本、农银国际等国资背景机构的大力支持,累计融资超过20亿元。
E轮投资机构表示:很高兴参与信诺维E轮系列融资。信诺维是一家聚焦重大未满足临床需求的创新药公司。公司自上轮融资后,展现了令人印象深刻的执行力,多个产品即将进入商业化验证阶段,已完成了从“产品型”公司向“平台型”公司的转换,构建了多个领先的技术平台。基于高效的研发体系和卓越的研发能力,公司积极走向海外,完成了多项管线海外权益的License out。我们坚定看好信诺维的创始团队以及产品管线,希望本轮融资能助力产品早日上市惠及广大患者。
(信息来源:投资界)
 
市场风云
2024年Biotech大变局加速开启:收购、剥离、关停密集上演
在资本寒冬下,亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:Biotech加速进入新周期,行业收购、剥离、关停密集上演,新的大变局时代加速开启。
2024年开年以来,有Biotech企业被跨国药企收购;有Biotech企业选择剥离非核心业务资产,甚至全部中国市场资产;还有Biotech企业直接宣布终止运营……这些动作在生物医药刚进入黄金发展期不久的中国市场是难以想象的,更是打破了行业预期。
对此,有Biotech企业高管就直言:运营一家Biotech企业已经变得越来越难。当前的市场面临两极分化的极端局面,一方面,有很多高速发展形成一定规模的头部Biotech企业已经可以在国际市场上与MNC竞技;另一方面,也有很多缺乏产品力和资金链面临断裂无法支撑发展的尾部企业。而尾部公司占据较大比例。
“尽管现在市场逐步回归本源,但真正被市场认为具有估值的产品实际上很少。有时候,为了顺势而行,Biotech公司只能放慢脚步。在有限的现金流下,公司需要平衡资源,以避免资源浪费和投资风险的增加。当然,重点和有希望在商业化方面获得成功的项目公司需要全力去投入。”在上述药企高管看来,2024年市场“寒冬”依旧会持续,对Biotech企业而言,优胜劣汰依旧将成为主旋律。
当前,对于大多数Biotech来说,日子越过越紧张,从过去的紧锣密鼓变成现在的降本增效,能否度过市场周期,仍成未知数。
变局下的“断腕”
2023年,就有不少Biotech企业没能抵挡“严寒”,最终倒在了2024年。
1月5日,诺华宣布收购信瑞诺医药,以进一步加强在肾病领域的布局。根据收购协议,诺华将收购信瑞诺医药的其余股份,交易完成后,信瑞诺医药将整体整合入诺华中国。
2月13日,纳斯达克上市公司联拓生物发布公告称,公司董事会已完成了对公司的全面战略评估,并决定开始逐步结束公司业务,包括出售剩余管线资产、从纳斯达克退市并裁员。
据联拓生物预计,大部分关闭工作将于2024年底完成,包括履行现有协议下的过渡服务义务以及逐步停止当前正在进行的临床试验。而彻底解散预计将在2027年上半年完成。在逐步关闭业务的同时,董事会还宣布派发每普通股4.80美元的特别现金股息,总额约为5.28亿美元。从成立到上市再到筹备关停,联拓生物仅用了不到4年时间。
而在2023年5月,联拓生物首席执行官王轶表示,联拓的产品管线中有8款产品分布处于早、中、晚三个阶段,相关产品主要围绕心血管、眼科、肿瘤等疾病领域,跑得最快的产品即为Mavacamten,在后续的产品管线扩充上,会聚焦该领域的First-In-Class优质产品,巩固这一赛道的竞争实力。
不难看出,彼时的王轶对联拓的未来信心十足。
除了联拓,另一家纳斯达克上市生物技术公司天境生物(I-Mab)于2月7日晚间发布公告,宣布重要战略和人事调整,公司称已签署协议剥离其在中国的业务和资产,专注于美国业务。I-MAB表示,作为公司向美国生物技术公司转型战略的一部分,已与天境生物科技(杭州)有限公司(下称“天境生物(杭州)”)签署最终协议,将剥离公司在中国的资产和业务运营。
对于此次剥离动作,天境生物方面表示,此次战略重组不仅是当前公司发展阶段的最佳战略选择,也是中美市场环境大背景下的最佳战略选择。未来,上市公司I-Mab按照美国Biotech的成长路线发展,天境生物(杭州)按照中国Biotech的成长路线发展,双方均实现价值最大化且不桎梏彼此。同时,投资人结构与各自市场更加匹配,并更好规避中概股投资风险,有利于上市公司估值回归。
但也有不少业内人士认为,彻底放弃中国市场也好,整合剥离也罢,天境生物这条路究竟能否助其理顺商业化路径,仍是未知数。
相比联拓生物、天境生物等Biotech的激进选择,亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:一些头部药企收缩步伐却更稳健。
2月6日,中国生物制药发布公告称,公司同附属公司与两位买方及正大青岛签订协议,中国生物制药将出售正大青岛67%股权给两位买方,交易总对价约为人民币18.2亿元。正大青岛主要从事骨质疏松症药物及海洋药物的研究开发、生产及销售。值得一提的是,从去年10月起,中国生物制药就密集出售旗下资产,中国生物制药通过变卖旗下资产获得的收益就超过了20亿元。
除了剥离、关停外,Biotech企业也在重组管线,集中现金流“过冬”。2月19日,港股上市公司云顶新耀公告称,该公司与合作方Providence已订立终止协议,双方同意全面终止合作及授权许可协议、新冠疫苗授权许可协议及股份发行协议,自今年2月16日起生效。
云顶新耀表示,除了合作推进的狂犬、带状疱疹疫苗外,公司无需再支付其他产品的里程碑费用或特许权使用费,以及所有潜在股权里程碑。云顶新耀只需在协议终止时一次性支付400万美元。协议终止后,云顶新耀将继续利用该平台开发其他mRNA疫苗和疗法。
面对日益严峻的竞争格局和有限的盈利空间,对于入局不久的亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:创新药企来说,很可能需要重新评估风险获益比。有时候,及时止损也是一种明智选择。
周期性阵痛
实际上,对于Biotech企业而言,当前的变局早已有迹可循。
IQVIA分析指出,随着美元利率上升,融资环境愈发严峻,然而同时,生物科技和生物制药行业的大量新老企业正竞相争夺有限的资金,行业保持高度竞争。因此,许多风投公司都专注于帮助存量公司渡过难关,导致新投资减少。汇丰银行指出,2023年生物科技初创企业的早期投资预计比2022年下降40%,且这一下降趋势很有可能持续到下一年。面对充满挑战的融资环境,许多EBP可能会被迫重新考虑他们的估值预期。
除了风投,作为新兴生物制药公司重要资金来源的大型制药公司对于交易的兴趣可能也有所下降。与2023年的趋势类似,在持续的经济压力下,大型制药公司将把资金集中投入到现有的管线或特定平台,而不是对小型生物科技公司进行投资。
Biotech企业仍面临融资难的现实。针对当前的市场现状,有券商医药行业分析师表示,生物医药行业是典型的技术驱动型行业。新的技术突破往往在短期引发投资者过于乐观的情绪,甚至引发热炒和投机行为。但随着时间推移,一旦这些创新技术在考验面前有所闪失,比如商业化概率降低、明星药物的临床不及预期,投资者的信心就会逃离,甚至形成群体性悲观,同时也“误杀”很多优良企业。
“成熟如美国的生物医药投资市场,也难逃这种周期。每一次周期无一不是起于关键技术突破,由资本推到顶点,然后由一两个不及预期的偶然(也是必然)事件戳破泡沫,回归理性。”该分析师认为,面对当下我国市场所经历的调整周期,我们完全有理由相信它的暂时性,以及未来再次上升的必然性。而且在这种必然性中,技术的积累是在始终向前的,并且每一次的轮回都为下一次更深厚的技术支撑打下基础。
“在这种思维框架下,挖掘市场新的增长点也许会成为资本在下一个投资周期伊始种下的苦果。要跳出周期,唯一的出路,可能正是行业政策制定者在过去两年的各类政策中所传递出的导向,即压制短期获利和伪创新冲动,鼓励具有真正具有临床价值、满足患者需求的长期主义研究、创新和投资行为。”上述分析师强调。
当前医疗大健康行业进入新的发展阶段,各方都在不断提升自身能力,推出更加多元化的服务来匹配产业的差异化发展。
瞄准“好”赛道
如此也意味着,Biotech如何能够提升产品的核心竞争力从而回归理性成长道路是突出重围的关键。
有不愿具名药企高管表示,公司目前面临的挑战很多,面对资本市场“寒潮”,相关产品管线有些不得不面临暂停临床试验、终止管线布局等现实,这也要求公司做好及时应对的准备,有时候管理层选择“断腕”也是综合考虑了国家政策和资本市场的影响。
“在中国做创新药,需要思考创新药的市场在哪里?”在该药企高管看来,主要包括三个方面,即中国本土市场、欧美市场以及第三世界市场。有些人认为在中国开发创新药是没有前途,盈利难度很大。很多药物都是me-too,此类药物会迫使西方国家同类药物降价,同时也会对市场形成竞争。虽然这些药物有很多跨适应症的使用,但是对于在市场上刚开始取得成功的药物,随着后续药物不断增加,市场空间将会被压缩。
另外,有时候医保方面也限制了创新药价格的想象空间。因此,创新药企在中国面临着双重压力,难以找到盈利机会,剩下就是欧美市场或第三世界国家。
“中国的生物医药行业应该鼓励创新和具有自己的创新点,而不应仅仅局限于me-too或fast-follow的药物。”该药企高管强调。
也正是在聚焦创新的趋势下,面对目前的环境,企业不得不尽力做到开源节流、精打细算。
一方面,需要对管线进行持续的评估,尤其是在BD和并购成为热门融资、退出渠道的当下,过于分散的管线甚至将成为实质障碍;另一方面,需要对团队进行减员的同时寻找增效的手段,回归创业初期对人才和组织的要求,提高团队敏捷度和单位效率;此外,需要进一步加强现金流管理,保持与投资机构的密切沟通,利用投资人的投后管理团队,发现即有问题,拓展融资渠道,积极寻求来自政府产业基金等各方的支持。
2024年,在诸多变局下,Biotech何去何从?对此,上述分析师认为,药企在选择赛道方面,可以关注小核酸药物。以往制约小核酸药物成药的两大因素,稳定性和靶向性,在技术上有了长足发展:化学修饰技术提高了小核酸分子在体内的稳定性,避免被免疫系统识别和清除;而基于脂质的递送技术,特别是LNP递送系统在新冠疫情期间被广泛应用,使得其安全性得到考验,提高了小核酸药物的靶向性。这些新的发展有望使小核酸药物迎来适应症上的突破。海外已经开启了慢病适应症的探索,而亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:创新企业在慢性乙肝、癌症等大病种种的研究速度也在加快。
“此外,精准治疗仍是未来一段时间医药发展的趋势,例如存在技术与政策双壁垒的核药,未来在可及性强的细胞疗法、商业化前景可观的基因疗法等领域都有可能出现重要产品,值得关注。当然,现今国际市场最热的GLP-1赛道,亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:已经有不少企业布局了,也将陆续到收获期,也非常值得关注。”该分析师说。
(信息来源:21经济网)
 
AI制药创始人“行为不端”引发巨震,我们应该关注什么
对于biotech而言,投资就是投人,因为人是价值创造的最终源泉,但也是最大的风险来源。日前,英国AI制药公司Exscientia的遭遇,充分说明了这一点。
2月13日,Exscientia发布公告表示,解雇了创始人兼首席执行官Andrew Hopkins的职务。而之所以解雇的原因,是Andrew Hopkins与公司的2名员工有不正当关系。
虽然Andrew Hopkins并未损害公司的财务,但由于其是公司的灵魂人物之一,因此他的出局仍然引发了公司股价的巨震。
公告当天,Exscientia股价跌幅超过20%。
这也再次提醒我们,要时刻关注“人”的风险。
01、灵魂人物的意外出局
在AI制药浪潮中,Exscientia绝对是明星企业之一。
Exscientia专注于小分子药物的靶点选择和药物设计,并设计了AI药物发现平台CentaurAI,可以通过大数据的方式,实现靶标选择、数据筛选、药物设计,最后产品生成等,全程平均时间只需要12个月左右,能够缩短70%左右的时间。
2021年登陆美股市场的Exscientia,市值一度超过30亿美金。如今虽然股价大幅蒸发,但市值仍有7.86亿美金。
回顾Exscientia的发展历程,Andrew Hopkins功不可没。作为Exscientia的创始人,Andrew Hopkins自公司创立之初便担任CEO,称得上是公司的灵魂人物。
在创立Exscientia之前,Andrew Hopkins曾助力辉瑞建立了制药行业最早的大型数据库之一;还推动了ChEMBL数据库的建立,这是目前众多AI制药企业训练并生成药物分子重要的数据源之一。
作为创始人,Andrew Hopkins也是持有Exscientia股份最多的人。
在招股书中,Exscientia表示,相信Andrew Hopkins在医疗保健行业的丰富经验以及作为我们公司的创始人,有资格在我们的董事会任职。
不过,目前Exscientia对其看法发生了转变。董事会认为,创始人与2名员工不合适且不符合公司的标准和价值观,因此作出了“刮骨疗伤”的行为。
也正是这一行为,引发了Exscientia股价的巨震。
02、人品即股价
从Exscientia的遭遇来看,我们充分能够感受到,“人”作为biotech核心资产的重要性。但如何对“人”的风险进行辨识,却不容易。
毕竟,单纯基于公开信息来看,Andrew Hopkins履历可谓光鲜。甚至,在其离任之后,还有人表示,Andrew Hopkins并不愁下家。
但很显然,纵然Andrew Hopkins履历再光鲜,或许也已经不是一个合格的CEO。毕竟,其不检点的行为,已经是一个隐藏的暗雷。
通常,人的性格很难会发生改变,而这种烙印也会无时无刻影响公司的决策。这也就是市场所说的,人品即股价。
太阳底下没有新鲜事,这种类似的故事其实并不少见。在港股市场,也曾发生过,由于个别biotech创始人或者高管的黑天鹅事件,给投资者带来难以挽回的损失。
这也进一步告诉市场,技术、管线价值固然重要,公司文化、管理层的素质等等这些看似抽象的东西,实际也是决定公司价值的关键因素。
(信息来源:氨基观察)
 
 


市场分析
集智合力打造“东方大湾区”,广东冲击生物医药产业创新高地
“我们利用光明科学城的政策优势,锻造成果转化的生态链条,推动可持续、高效率、规模化的创新药物研发新模式。我感到非常幸运,在粤港澳大湾区飞速发展的进程中,我不是旁观者,而是一名建设者。”2月18日,中国科学院院士、深圳湾实验室主任颜宁在广东省高质量发展大会上直言过去一年感受到了前所未有的快乐,并且实时感受着梦想成真的成就感。
这份快乐部分来自于深圳医学科学院可喜的筹建进度。颜宁介绍,同步展开筑巢引凤和引凤筑巢工作后,深圳医学科学院已经成为了万千逐梦人的筑梦台。截至目前,深圳医学科学院和深圳湾实验室已然吸引了近70位优秀人才独立领导实验室,其中95%直接聘自海外。
深圳医学科学院建设成果为实现打造生物医药的东方大湾区目标提供载体,这背后离不开为生物医药产业提供支撑的政策保障。深圳市举全市之力推进光明科学城建设,同时重点围绕生物医药等领域布局建设制造业创新中心和产业创新中心。放眼广东全省,从生物医药大省向生物医药强省进发的步履从未停歇。
发展至今,生物医药产业高质量发展颇有成效。医药制造业、生物医药及高性能医疗器械业等产业生产总值增加,深圳、中山、汕头等地也各自向更高规模的生物医药相关产业集群发展。2024年广东省政府工作报告指出,打造生物医药等产业创新高地。生物制造、生命科学等产业助力实现“再造一个新广东”的经济发展目标。
打造生物医药的东方大湾区
在2024广东省高质量发展大会上,颜宁介绍了筹建深圳医学科学院的成果:“我们为高水平国际化人才量身定制的筑梦台,已经并且正在吸引着亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:的世界顶尖人才,实现双向奔赴。围绕着神经与精神类疾病、传染病、自免疫疾病、生殖发育与老龄化、神经生物学、系统与计算生物学、化学生物学等,我们在深圳医学科学院和深圳湾实验室已然吸引了近70位优秀人才独立领导实验室。”
自2022年11月1日宣布辞去普林斯顿大学教职到深圳筹建医学科学院以来,颜宁在深圳从零开始打造了一个全新机制的医学科学院。筹建至今,场地就从毛坯房变成了现代化的实验室,而且附近就有生物产业孵化器“湾有引力”。
深圳医学科学院已经成为了万千逐梦人的筑梦台。据颜宁分享,科研场地建设与人才招聘同步进行,科研人员直接参与了实验室和平台设施的设计与装修、仪器选择。筑巢引凤和引凤筑巢相得益彰,做到了场所布局合理和科研人员使用便利。与此同时,“科研无忧”的软环境打造也将科研人员从事务性工作中解放出来,全力保障创新。
专业的人就要做专业的事,深圳医学科学院和深圳湾实验室为高水平国际化人才定制科研环境并提供科研保障服务,正吸引着亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:世界顶尖人才。而人才培养方面,颜宁表示正在打造全新SMART program,坚持“高起点、国际化、重交叉、破边界”,整合优质资源在粤港澳大湾区探索教育国际交流和博士生培养的新机制。
从绘制蓝图到筑巢引凤和引凤筑巢并行不悖,深圳医学科学院建设从纸面走向现实。这也进一步推动实现锻造成果转化的生态链条,搭建可持续、高效率、规模化创新药物研发新模式的目标。
这一目标随着深圳医学科学院的筹建正在逐步实现中。在2022深圳全球创新人才论坛上,多年深耕基础科研领域的颜宁表示自己已经进入人生第三个阶段,即搭建一个平台,去支持亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:优秀的学者,应对人类健康挑战,发掘、挑战生物医学难题。协助深圳创建一所集科研、转化、经费资助、学生培养等若干功能于一体的新型研发机构。
彼时的颜宁表示,选择深圳是因为这座城市年轻、充满活力,在深圳一切皆有可能。在筹建中,深圳也无愧于这个评价。一方面,政府为筹建工作提供了强力支撑,颜宁直言广东、深圳各级政府部门提供了完善的服务和科研保障。另一方面,深圳高度重视创新,为深圳医学科学院坐落的光明科学城提供了生物医药发展的优越政策环境。
深圳市举全市之力推进光明科学城建设,重点布局和发展以生物医药、高端医疗器械、合成生物以及脑科学与类脑智能等产业。据深圳市人民政府发布的《关于支持光明科学城打造世界一流科学城的若干意见》,支持面向产业需求构建综合科研体系,重点围绕生物医药等领域布局建设制造业创新中心和产业创新中心。
为加速生物医药产业集群高质量发展,深圳市先后出台《深圳市促进生物医药产业集群高质量发展的若干措施》、《深圳市促进高端医疗器械产业集群高质量发展的若干措施》、《深圳市促进大健康产业集群高质量发展的若干措施》等,为强化科技转化和产业化能力提供政策支持。
现有筹建成果和政策环境也鼓舞着生物医药人才继续前行。2022年,颜宁希望通过十来年的努力,达成在世界生物医药的版图上深圳占有重要的一席之地的目标;2024年,则更欣喜于梦想成真的成就感,期待作为一位建设者,为将粤港澳大湾区打造为生物医药的东方大湾区而持续努力。
生物医药助力“再造一个新广东”
广东不断探索生物医药产业的发展方式,从生物医药大省向生物医药强省进发。《广东省发展生物医药与健康战略性支柱产业集群行动计划(2021-2025年)》(以下简称《计划》)中提出,要完善双核多节点产业空间布局,打造以广州、深圳为核心,以珠海、中山、佛山、东莞、惠州等为重点的产业创新集聚区。
不同市各自领命,为推动生物医药产业高质量发展贡献力量。《计划》指出,支持深圳市建设全球生物医药创新发展策源地,做精做深高性能医疗器械、生物信息、细胞与基因治疗等领域;支持佛山、中山打造生物医药科技成果转化基地、生物医药科技国际合作创新区等。
历经多年发展,生物医药产业高质量发展颇有成效。深圳形成了包含智能终端、汽车产业、人工智能、机器人、生物医药等在内的“20+8”产业集群。中山市已经形成以生物制药、医疗器械、医疗信息为主导的产业集群格局,拥有国家健康科技产业基地、中山生命科学园、华南现代中医药城等生物医药产业园。汕头市为打造规模超500亿元大健康产业集群,构建以原料药生产为基础、高端生物工程医药产品为重点的产业结构。
发展至今,生物医药产业在广东省经济发展中占据的位置逐年重要。2022年,药械制造业对广东省GDP的增长贡献率已经从2019年的-0.4%增长为4.8%。另据广东省国民经济和社会发展统计公报,2022年高技术制造业中医药制造业增长15.1%,先进制造业中生物医药及高性能医疗器械业增长12.5%。
2023年,广东省生物医药产业集群高质量发展获得新成果。据2024年广东省政府工作报告,在2023年里,中医药省实验室正式揭牌,加快把新能源、超高清视频显示、生物医药、高端装备制造等打造成新的万亿元级、5000亿元级产业集群。
在2024年里,广东多个地市将发展生物医药等新兴产业视作重要目标。韶关市委书记陈少荣表示,要以科技引领产业发展,培育壮大生物医药等新兴产业,拉长传统产业链条。广东省委常委、广州市委书记郭永航表示,广州将聚焦聚力产业第一,制造业立市,不断筑牢新质生产力的厚实根基。实现智能汽车、生物医药、集成电路、新型储能、海空装备等新兴产业,真正强起来。
展望未来,深圳等经济大市将发挥挑起大梁作用,为“再造一个新广东”贡献力量。2024年广东省政府工作报告强调,深入推进粤港澳大湾区国际科技创新中心、大湾区综合性国家科学中心建设,抓好粤港澳联合实验室建设,打造生物医药等产业创新高地。生物医药等新兴、未来产业助力实现“再造一个新广东”的目标。
(信息来源:21经济网)
 
来自NGS一哥的教训:不要在谷底,才想起来跑得太快了
2024年第一课,是来自NGS一哥的教训。
2021年2月22日,燃石医学的股价创历史最高,39.75美元/股,市值高达40.9亿美元。
2024年2月21日,燃石医学的最新股价只有0.83美元/股,市值0.86亿美元。
3年时间,股价跌去97%,市值仅剩当初的一个零头不到。落得如此境地,是燃石医学做错了什么吗?看上去并没有。
过于乐观的创业者,遇上资本充裕的环境,有一个结果是显而易见的:
蒙眼狂奔。
即使创始人内心仍留有一丝理智,这是不对的,行业、企业自有其运行规律。但资本的狂热,市场的期待,一切都裹挟着整个行业快速向前,很难有人能做到不“飘”。
燃石医学创始人汉雨生坦诚,当时是有些“飘”的,觉得自己在做一个高增长的市场,当时想着只要一路狂奔就好。
但当风口消失、寒冬降临,一个变幻莫测的世界来了,一种看不见的行业焦虑情绪弥漫。
烧钱越来越烧不起,技术发展速度赶不上资本变现的需求,商业模式和支付方式都还没有趟出路来……NGS这几年,从骤起狂欢到寒风凛冽,燃石医学也首当其冲。
而这不仅仅是外部环境的问题,还有资本过度催熟,以及企业自身策略选择的问题。
尤其是在资本的簇拥下,燃石医学的爆火与失落都不再由自己决定。在周期、在外部不可抗力面前,人真得很渺小,企业也是如此。
但是,就像冯鑫当年的反思,不能将暴风的失误归结到任何人身上,99.999%的错误都来自自己,怪自己没有资本控制能力,怪自己没有业务严谨性的能力,怪自己好的时候膨胀,坏的时候蒙混过关……
都说时势造英雄。但也要看在不在一个合适的周期里,大到经济周期,资本周期,小到企业周期,都是需要通盘考虑的问题。
所有人或许都要想好这三个周期的答案。不要等到身陷谷底,才想起来跑得太快了。
01、蒙眼狂奔与企业周期
任何业务都有成熟、衰退的一天。而一个出色的节奏大师,要能预估每项业务产品增长的天花板,在现有增长动力耗尽之前,唤醒下一个增长的接力棒。
更何况,捕捉未来的机会稍纵即逝,哪有时间犹豫?所以,新业务布局,要积极。但当行业仍处于早期阶段,盲目乐观的结果或许是惨痛的。
2020年,燃石医学账上总现金超22亿元,加上,公司开始了蒙眼狂奔,扩张烧钱。
用汉雨生的话来说,当时的燃石无疑是“飘”了,认为自己在做一个高增长的市场,只要一路狂奔就好。
表现在财务报表上,2020年,公司亏损4.72亿元,相比2023年亏损扩大了1.38亿元;2021年,亏损继续扩大,达到了7.97亿元,2022年,进一步亏损至9.71亿元。
三年亏掉了22.4亿元,账上现金则从22.57亿元烧到了9.05亿元。
烧钱换来了什么?
营收层面,仅从4.3亿元增长至5.63亿元。2021年至2022年,收入同比增速分别为18.13%、10.9%,进入2023年,增速下滑至个位数,最新三季报则出现了负增长。
这样的增长,显然无法满足市场预期。
对于燃石医学来说,尽管肿瘤精准医学赛道应用一个接着一个往前推进,看起来市场也在不断蓬勃发展,但肿瘤NGS并没有迎来彻底爆发。
过去几年,虽然在伴随诊断环节,肿瘤NGS初步证明了自身潜力,但由于疫情、内卷等诸多因素,导致行业内各选手陷入低增长时代。燃石医学也不例外。
2023年三季度财报显示,公司当期的肿瘤患病人群检测业务总营收为1.08亿元。其中,“院外”业务收入为5348万元;“院内”收入为5450万元,同比增长9.8%,占比超50%。不管怎么说,院外业务依然是其基本盘之一。但目前看,院外业务被迫缩线,院内业务难独挑大梁,二者均陷入增长瓶颈。
而燃石医学寻找的新增长点,药企服务业务短期很难撑起来。去年一季度,该业务为公司贡献2920万元收入,同比增长135%,但到了三季度,增速已降至30.6%,后续成长潜力仍需时间检验。
另一个可讲的故事是多癌种早检业务,但该业务目前仍在烧钱阶段。
虽然基因检测企业常常同时布局伴随诊断和早期筛查业务,但伴随诊断和早筛是两个不同的市场。后者更加to c,因为早筛最终面向的是14亿对健康有更高需求的大众群体。
而燃石医学前期主要精力都在伴随诊断上,开发早筛产品已经是2016年,去年10月终于进入NMPA创新审评通道。
在此之前,没有临床数据、加之审批环节的漫长预期,使得其to c的故事暂时不好讲。
最重要的是,早筛大手笔的研发投入与产出存在一个不可磨灭的时间差,短期内无法给公司“供血”。一方面,早筛业务仍处于投入期,后续研发支出仍需要持续;另一方面,业务的开展仍然存在诸多变数,即便顺利上市开售,短时间内也很难达到较好的渗透率。
当燃石医学的早筛故事愈发清晰,市场却不再青睐烧钱换增长的剧本。企业的发展逻辑已经从不计代价地往前冲,变成了要盈利、要实现高质量发展。
燃石医学也只能降本增效,勒紧腰带过日子。去年年初,其曾定下在年内某个季度内实现“盈利”的目标。二季报中,通过预算控制、裁员等手段,调整后毛利转正。
三季度,控费仍在延续,但力度有所减弱。毕竟一味减少投入,对公司增长及未来发展,也并非好事。
身处寒冬,活下去是一种本事,如何活得好,则是一门艺术。
02、机会受益与资本周期
能否“在恰当时机、适合自己的资本市场上市”、能否“找到源源不断的资本活水”,对于生物科技企业来说,影响势必深远。
燃石医学曾经是机会窗口的受益者。
作为曾经的明星创业公司,IPO前燃石医学共计获得四轮融资,累计融资额约2.4亿美元;创立6年后,更是成功抓住资本市场与肿瘤精准医学赛道的风口,2020年6月登陆纳斯达克,募资2.4亿美元。
上市首日,燃石医学大涨50%,而后一路高歌猛进,2021年2月22日,其股价创历史最高,39.75美元/股,市值高达40.9亿美元。
二级市场的价格反应了股东想要一个怎样的未来。资本加持下,燃石医学开始加速扩张,2020年至2022年亏掉了22.4亿元,账上现金则从22.57亿元烧到只剩9.05亿元。
客观来说,在市场前景大好,资本繁荣的时候,通过烧钱的方式,加速跑马圈地并没有什么问题。尤其是作为NGS头部玩家,燃石医学不得不这样做,否则就会面临被别人反超、挤下牌桌的境地。
但对于短期难自我造血、极度依赖融资发展的生物科技公司来说,必须考虑一个问题,那就是自己的“搞钱”能力。资金向来喜欢锦上添花,而非雪中送炭。
也就是说,企业必须考虑好资本周期问题,做好资本规划。这分为两部分,当下与未来。
所谓当下,就是在市场好的时候,你拿到这些钱怎么花。
事实上,在上一轮资本繁荣周期里,有相当多企业拿到的钱不少,但怎么花就能看出来差别。有的可能把它砸在营销费用上,有的砸在了临床研发、注册产品上,有的砸在买楼、建厂上……
燃石医学的钱花到了哪里呢?三年时间,市场、销售和管理费用21.94亿元,研发费用10.54亿元。
前者亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:是为了发展自己的“院外+院内”业务和药企服务,做大营收,尽管营收的增长远不及投入的增速。后者亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:是为了早筛事业,烧钱不能停。好的一点是,去年10月其早筛产品终于进入NMPA创新审评通道。
但是,燃石医学当前仍处于亏损状态,且单季亏损达到1.75亿元,以公司目前不足7亿元的现金储备,照如此亏损状态下去,若不进行下一步融资,其账上资金能否撑到早筛产品商业化都还是个未知数。
这就牵扯到未来,即长远的资本规划。
研发是离不开资金的持续支持的。钱烧完之后怎么办?肯定是继续融资。但在这期间,外部环境风云突变,疫情、地缘政治,经济下行种种因素叠加,资本市场转为极寒模式。
燃石医学股价更是跌跌不休,从高点跌至2美元左右,这意味着再融资通道基本关闭。
2022年10月21日,燃石宣布公司向英国金融行为管理局(FCA)提出申请,寻求在伦交所主板通过直接挂牌方式上市。FCA已经批准了直接挂牌上市的注册文件。
两地上市,多一个融资通道,这并不能缓解燃石医学的资金焦虑。进入2023年,尽管公司已经努力降本增效,但前三季度账上现金依旧减少了2.69亿元。
当初的燃石医学并没有选择像大多数中概股一样,到港交所上市。事实上,港股也没有为其提供这个机会。
彼时正值港股寒冬,恒生指数一年跌去近40%;港股IPO发行难度更是地狱模式,2022年IPO募资额同比下滑75%。具体到18A板块,当时仅7家生物科技企业IPO上市,融资总额不过27亿港币,募资弹药极其有限。
资本市场瞬间由热转冷,让前脚还处于极度乐观扩张状态的biotech,后脚就陷入资金荒。
公司在市场景气度高的时候,大手笔烧钱没问题,但燃石医学的经历,无疑再次提醒了我们,需要时刻保持对资金的渴求、对融资窗口的敏锐。
03、每一步都要走对、走稳
至于经济周期问题,是最难回答的。
因为对企业来说,这是不可抗力。但这个问题,与前两个问题紧密相关,某种程度上,做好前两者的规划,能够更从容地渡过经济周期的波动。
而这要求企业,无论外部机构如何乐观计算市场规模、描绘发展前景,必须保持头脑冷静,做好业务、资本规划。
毕竟,风口来了,猪都可以飞起来。但被风吹起来的猪,如果长不出翅膀,迟早也是要落在地上。
都说时势造英雄,但也要看在不在一个合适的周期里。不同周期需要企业不同的战略,如果一步错,可能步步错。
回到燃石医学来说,其如今面对的现状是,要进军的市场更大,但试错的空间却更小了。这背后,是其没有预判好周期,从蒙眼狂奔到被动降本,再到被动出海,尝试着艰难盈利。
从热捧到冷场,对创业者来说这一过程必然伴随着巨大的落差与痛苦。而经历过后,燃石医学变得更理智,更会过日子。当然,尽管其二季度调整后毛利转正,但距离真正意义上的盈利,还有很长的路要走。
这也并非燃石医学自己需要面对的问题,而是整个肿瘤NGS赛道,乃至整个生物科技行业要面对的。
一切都会好起来吗?答案是肯定的。只是,好转的具体节点,谁也给不出准确答案。
接下来,整个肿瘤NGS赛道的发展轨迹,仍将是伴随信心起伏,高潮后有低谷,低谷中又酝酿下一个变化。
而如今,所有行业参与者也是时候深刻反思。在上一个周期,生物科技产业的系统在运作过程中暴露了哪些问题与不足,来为下一个周期做好准备。
当牛市来了、技术火了,要借东风助力研发,但不能飘飘然;当寒冬降临,则要能够敏锐地察觉市场变化,尽早储备粮食过冬。
不要等到身陷谷底,才想起来跑得太快了。一句话,每一步都要走对、走稳。
(信息来源:氨基观察)


运作管理
争夺新时代入场券:资本竞逐GLP-1“搭档”
全世界都在抢夺减肥药风口,但战场早已不局限于减肥药本身,而是逐步外溢。
眼下,资本和药企开始竞逐GLP-1的潜在“搭档”。核心逻辑是,消费者需要更高的减肥质量。
BioAge Labs的遭遇,充分说明了这一点。作为一家biotech,BioAge Labs此前的研发并不顺利,上一轮融资时间在2020年。考虑到支撑上一轮融资的管线均已失利,正常情况下BioAge Labs将会继续沉沦。
但围绕GLP-1的狂热改变了这一切。其核心管线BGE-105具有与GLP-1联合用药,产生1+1大于2的效果:在不损失肌肉的情况下增强减肥效果。
正是这一潜在可能,使其成为幸运儿。BioAge Labs完成了1.7亿美元的D轮融资,安进等头部药企均参与其中。
BioAge Labs的热度急剧上升本质上说明,一场围猎GLP-1搭档的竞逐赛开始了。
01、被时代选中的幸运儿
如果没有GLP-1风口,或许没有人会在此刻关注到BioAge Labs。毕竟,从过往的履历来看,其只是一家并不成功的biotech。
过去,BioAge Labs的定位,是一家开发治疗衰老和衰老相关疾病的药物的生物科技公司。2020年,公司完成了C轮9000万美元的融资,目的是将BGE-117和BGE-175推进到临床试验阶段。
BGE-117是一种口服小分子,可抑制HIF脯氨酰羟化酶(HIF PH),从而激活缺氧诱导因子(HIF),这是细胞对低氧水平反应的关键转录因子。HIF信号的激活,能够改善人体氧气输送,并有可能提高多个组织和器官的弹性、修复和再生。
公司认为,BGE-117具有治疗不明原因衰老贫血(UAA)的潜力。UAA作为一种影响老年人的贫血,不能归因于缺铁或基础疾病。虽然病因未知,但UAA患者由于疲劳、活动能力下降和独立性丧失导致生活质量下降。因此,如果BGE-117能够成为一款有效的新疗法,必然拥有较高的潜力。
BGE-175则是一款PGD抑制剂,最初是作为抗衰老的一个靶点。不过,BioAge Labs认为,该药物针对的信号通路转导与感染易感性升高和感染性疾病死亡风险增加有关。因此,在新冠爆发之后,公司开展了BGE-175用于减少新冠死亡率的研究。
如果两款药物均能研发成功,或许意味着BioAge Labs能够给C轮投资者带来丰厚回报。但遗憾的是,BGE-117和BGE-175均已在公司管线中消失。
两款管线的失利,不仅论证了BioAge Labs技术平台价值存疑,并且表明公司的临床能力也不突出。BGE-175的失败,是因为重症住院人数太少而终止。
但即便如此,并不妨碍BioAge Labs继续成为资本宠儿。只能说,GLP-1过于火爆。
02、成为减肥药搭档的可能
BioAge Labs之所以能够继续收获资本认可,是因为其新管线BGE-105的魅力。
BGE-105是一款艾帕素受体激动剂。艾帕素是一种锻炼激发分泌的多肽,它通过与骨骼肌、心脏、和中枢神经系统的相互作用调节新陈代谢,促进肌肉再生。
根据公司1期临床试验结果,在65岁以上的需要严格卧床休养的健康老年人中,BGE-105显著防止肌肉萎缩并维持肌肉蛋白合成。
这一效果,有望弥补减肥药GLP-1的不足。GLP-1类药物虽然效果惊人,但减掉的可能是脂肪和肌肉,反弹回来的只有脂肪。
拿司美格鲁肽来说,在证明司美格鲁肽减重效果的的STEP 1试验中,140名患者接受了身体成分分析。在这些患者中,减掉的肌肉占据了减掉总体重的39%。
减少多余的脂肪,尤其是内脏脂肪对身体健康是有益处的,但肌肉的减少则并非如此。肌肉流失可能会增加患心血管、骨质疏松症等疾病的风险,尤其对老年人而言,肌肉流失也意味着死亡风险的成倍增加。
这是GLP-1火爆的同时,药企需要着手解决的问题。正是在这一背景下,BioAge Labs收获了礼来的青睐。
在去年11月份,BioAge Labs与礼来合作启动2期临床试验,探索BGE-105与tirzepatide联手,能否带来更健康的减肥,也就是减重增肌。
根据BioAge Labs所说,BGE-105成功的希望不小。初步临床探索显示,当BGE-105与低剂量的tirzepatide联合使用,可以将患者的平均体重减轻从15%提高到20%。
虽然最终减肥效果与肌肉增减情况,仍需要后续亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:临床数据来给出答案,但资本显然已经按捺不住。
也不难理解。当前,能够与GLP-1搭档的潜在药物仍是少数。BioAge Labs顺理成章的成为风口上的猪。
03、新一代减肥药的围猎赛
本质上,BioAge Labs研发的管线,符合下一代减肥药追寻的目标。
未来的减肥药市场将不再以减重为中心,而是更关注持续的体重管理。减重和体重管理是两个完全不同的概念。
前者只在乎体重的数量,后者则是在控制患者其他风险因素的同时,减掉脂肪、减少肌肉的流失,让患者的身体保持一个理想的体重指数。
事实上,从去年开始,基于这一目标开展布局的药企已经不在少数。
最为典型的便是礼来,除了与BioAge Labs联手,礼来还收购了非上市公司Versanis。此举,正是为拿下新一代减肥药Bimagrumab,其在促进脂肪代谢的同时还能够增肌。
另外,阿斯利康、罗氏、再生元等错失GLP-1的传统大药企,也是开启了新时代入场券的争夺战。
例如,再生元重申2024年进入减肥赛道的计划,希望通过在司美格鲁肽中加入trevogrumab和garetosmab的组合方法,来提高患者的减肥质量。
大药企大布局,无疑说明围绕GLP-1“搭档”的布局已经开始了。如今,随着BioAge Labs完成巨额的D轮融资,更是为该领域增添了一把火。
可以预见的是,在这轮热潮使第一批公司振奋或失望前,围绕GLP-1“搭档”的争夺不会停止。
(信息来源:氨基观察)
 


科技研发
亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:首款!信达生物IGF-1R抗体III期临床达主要终点
2月20日,信达生物宣布其研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体(IGF-1R)抗体注射液在中国甲状腺眼病(TED)受试者中开展的III期注册临床研究(RESTORE-1)达成主要终点。该公司计划将NMPA CDE递交IBI311治疗TED的新药上市申请(NDA)。
RESTORE-1(CTR20223393)是一项在TED受试者中评估IBI311有效性和安全性的多中心、随机、双盲安慰剂对照的II/III期临床研究。研究结果显示,RESTORE-1的III期阶段主要研究终点顺利达成:第24周时,接受IBI311治疗的受试者研究眼的眼球突出应答率(研究眼相对于基线突眼度回退≥2mm,且不伴有对侧眼突眼度增加≥2mm的受试者比例)显著优于安慰剂组:IBI311组和安慰剂组研究眼的眼球突出应答率分别为85.8%和3.8%,两组差异为81.9%(95%CI:69.8%-93.9%,P<0.0001)。
此外,研究的关键次要研究终点如研究眼的眼球总体应答率(研究眼相对于基线突眼度回退≥2mm及研究眼临床活动性评分改善≥2分的受试者比例)、研究眼临床活动性评分(CAS)为0或1的受试者百分比、研究眼的眼球突出度较基线的改变等均顺利达成,IBI311对上述指标的改善均显著优于安慰剂组。
整个研究期间IBI311整体安全性良好,未发生严重不良事件。RESTORE-1研究III期阶段的疗效趋势和安全性特徵与II期阶段结果高度一致。详细研究数据将进一步分析并于将来的学术会议或学术期刊上发布。
TED是成年人最常见的眼眶病之一,是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异性自身免疫性疾病,严重影响患者的视功能和外观。TED的年发病率预估为16/100,000人(女性)和2.9/100,000人(男性),患病率为0.1-0.3%。当前亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:尚无用于治疗甲状腺眼病的靶向药物获批,而海外同靶点药物价格高昂,仍存在较大的未满足的临床需求。
(信息来源:医药魔方)
 
中国生物上海生物制品研究所重组带状疱疹疫苗获批临床
2月20日,国药集团中国生物上海生物制品研究所自主研发的Ⅰ类新药重组带状疱疹疫苗获得国家药品监督管理局临床试验批准通知书。
带状疱疹是潜伏于人体感觉神经节的水痘-带状疱疹病毒经再激活后所引起的一种常见的病毒感染性疾病,以剧烈神经疼痛和皮肤疱疹为主要症状。据相关数据显示,我国每年50岁及以上人群新发带状疱疹约156万人。带状疱疹及其并发症严重影响着患者的工作和生活。
(信息来源:证券时报网)
 
加科思:自研SHP2抑制剂与KRAS G12C抑制剂联合用药注册性三期临床试验获批
2月18日晚间,加科思药业公告,其自主研发的SHP2抑制剂JAB-3312与KRAS G12C抑制剂戈来雷塞联合用药在中国获批注册性三期临床试验,JAB-3312成为全球首个与KRAS G12C抑制剂联合用药获批进入三期注册性临床研究的SHP2抑制剂。
此次在中国获批的是一项随机阳性药对照的三期试验,旨在评估JAB-3312与戈来雷塞联合用于KRAS G12C突变的一线非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗效及安全性,试验的对照组是目前一线非小细胞肺癌的标准疗法,即PD-1抗体和化疗联合治疗。
作为学术界长久以来的难成药靶点,SHP2吸引了众多医药巨头投入资源进行研发,罗氏、赛诺菲、BMS、辉瑞等跨国药企都通过License in相继布局。对于广大的KRAS G12C突变患者而言,目前的一线疗法“金标准”为PD-1和化疗联合用药,需要患者进行静脉注射,而SHP2抑制剂和KRAS G12C抑制剂均为口服药,有望填补KRAS G12C突变一线疗法的空白,并且取代静脉注射,为患者提供更加便利的给药方式,无需住院,在家口服即可。
作为近年肿瘤免疫领域最为重要的产品,PD-1目前存在单药响应不佳、患者很快产生耐药的问题,部分原因在于患者的肿瘤组织中无明显的T细胞浸润或存在大量的免疫抑制性巨噬细胞,是所谓的“冷肿瘤”。近来科学家发现,SHP2可激活肿瘤免疫微环境,将“冷肿瘤”转变成免疫反应活跃的“热肿瘤”,能有效提高PD-1疗效,这使得SHP2抑制剂有望成为与PD-1联用的基石药物。
而具有“增敏剂”特性的SHP2药物,除与KRAS G12C抑制剂联用外,还有望与加科思自研的广谱KRAS抑制剂JAB-23400进行联合治疗。此外SHP2也有望与针对ALK、ROS1、BRAF V600E等靶点的药物联合用药,从而覆盖更广阔的患者群体。
今年1月,天风证券发布研报称加科思为“突破不可成药靶点的小分子创新药黑马”。据其估算,KRAS G12C抑制剂戈来雷塞2025-2027年全球市场收入可分别达到5.94亿元、7.02亿元、13.11亿元;SHP2抑制剂2027-2029年全球市场收入12.82亿元、19.96亿元、26.68亿元。
(信息来源:中国证券报)
 
 


新药上市
亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:上市
新药上市申请获受理 远大医药或入局过敏性鼻炎市场
2月8日,港股上市公司远大医药发布公告,用于治疗成人和儿童过敏性鼻炎(AR)的全球创新药Ryaltris(GSP301NS)复方鼻喷剂的上市申请获国家药监局受理。这也意味着,远大医药或将入局亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:近50亿元过敏性鼻炎市场。
GSP301NS是一种新型的抗组胺药和皮质类固醇的复方鼻喷剂,用于治疗成人和儿童AR。作为复方制剂,GSP301NS能够为患者带来更便捷、有效的治疗方式,提高患者依从性。GSP301NS于2021年10月获批准开展Ⅲ期临床试验(GSP301-308),并于2023年9月达到临床终点。临床结果显示,GSP301NS的疗效评分均优于单方原研制剂Patanase NS和内舒拿NS,同时,GSP301NS的安全性、耐受性及药代动力学特征也都达到了预设的临床终点。该产品已于2022年1月获美国食药监局(FDA)批准上市,并已在澳洲、俄罗斯、韩国、英国和欧盟等多个国家和地区获批上市销售。
根据相关流行病学调查结果,中国成人过敏性鼻炎患病率约17.6%,患病群体已近2.5亿人口,其中,中-重度持续性过敏性鼻炎患者约1.3亿。据《过敏性鼻炎及其对哮喘的影响(ARIA)》指南,鼻用抗组胺药和鼻用皮质类固醇药是过敏性鼻炎的首选用药,对于中、重度AR患者,建议联合使用鼻用抗组胺药和鼻用皮质类固醇药。
数据显示,2021年全球AR治疗市场约为135亿美元,2020年我国鼻炎用药市场规模已达32亿元,预计2025年将增长至44亿元。
(信息来源:新京报)
 
恒瑞自研新药上市申请获受理!累计研发投入超3.68亿!
2月18日,恒瑞医药发布公告,其子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司提交的夫那奇珠单抗注射液(SHR-1314注射液)药物上市许可申请获国家药监局受理,其拟定适应症为:用于常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎的成人患者。
SHR-1314注射液是恒瑞医药自主研发的一种靶向人IL-17A的重组人源化单克隆抗体,拟用于治疗与IL-17通路相关的自身免疫疾病。目前全球已有3个IL-17A抗体药物获批上市。其中诺华公司的Secukinumab与礼来公司的Ixekizumab于2019年作为第一批临床急需境外新药在中国获批上市。
据恒瑞医药在公告中披露:
2023年11月,SHR-1314注射液治疗常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎受试者的Ⅲ期临床试验(SHR-1314-302)主要研究终点达到方案预设的优效标准。该研究是一项评价SHR-1314注射液治疗常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎受试者疗效和安全性的随机、双盲、多中心、安慰剂对照的适应性无缝Ⅱ/Ⅲ期临床研究。研究共入组548例常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎受试者,分别接受SHR-1314注射液或安慰剂治疗。
研究结果表明,本研究达到了主要研究终点及次要研究终点,与安慰剂相比,本品对活动性强直性脊柱炎具有统计学显著性和临床意义的改善。同时,SHR-1314注射液在活动性强直性脊柱炎患者中的安全性、耐受性良好。
截至目前,SHR-1314注射液相关项目累计已投入研发费用约3.68亿元。
(信息来源:药通社)
 
美诺华乙酰半胱氨酸泡腾片获药品注册证书
2月20日,美诺华发布公告宣布,全资子公司宁波美诺华天康药业有限公司收到CDE核准签发的乙酰半胱氨酸泡腾片《药品注册证书》。
乙酰半胱氨酸泡腾片用于治疗分泌大量浓稠痰液的慢性阻塞性肺病(COPD)、慢性支气管炎(CB)、肺气肿(PE)等慢性呼吸系统疾病。
目前,乙酰半胱氨酸泡腾片亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:已批准上市的企业有4家(含美诺华天康)。据IMS数据显示,2022年乙酰半胱氨酸制剂全球销售额为17.83亿美元,其中中国销售额为4.07亿美元。亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:已获批的乙酰半胱氨酸制剂包括颗粒、泡腾片、注射液、吸入溶液、片剂多种剂型。
(信息来源:新京报)
 
全球上市
Biogen获得欧盟委员会批准SKYCLARYS®(奥马韦洛龙),这是第一种治疗Friedreich共济失调的疗法
2月12日,欧洲监管机构批准渤健(Biogen)$Biogen制药(BIIB)$的Skyclarys(omaveloxolone)用于治疗16岁及以上的弗里德赖希共济失调(FA)患者,使其成为欧盟批准的第一个治疗进行性神经退行性疾病的治疗方法。周一的决定是在欧洲药品管理局(EMA)药物咨询机构去年12月采纳积极意见之后做出的。
Nrf2激活剂是Biogen以73亿美元收购Reata Pharmaceuticals后获得的,去年在美国获得批准,每年的批发采购成本为37万美元。
Biogen开发主管Priya Singhal在评论欧盟的点头时表示:“我们的团队致力于与医学界和地方当局合作,努力确保患者紧急获得医疗服务。”该公司表示,抢先体验计划目前在德国和法国开放,并计划扩展到亚博mg老虎机_mg游戏备用【官网直营】:国家。
欧洲的批准是基于中期MOXIe试验第2部分的有效性和安全性数据,该试验达到了改良弗里德赖希共济失调评定量表(mFARS)变化的主要终点,48年后安慰剂校正差异为-2.4分几周。与安慰剂相比,Skyclarys在平衡、协调和吞咽测试中也表现更好。
(信息来源:雪球)
 
华东医药合作产品新型A型肉毒素ATGC-110韩国上市申请获受理
近日,华东医药股份有限公司战略合作伙伴韩国ATGC Co.,Ltd.对外宣布,其含有A型肉毒杆菌毒素的产品ATGC-110的上市申请已获韩国食品药品安全部(MFDS)受理,申报的适应症为改善成年患者的中度至重度眉间纹。公司全资子公司华东医药医美投资(香港)有限公司于2023年10月获得ATGC拥有的ATGC-110在包括中国、美国、欧洲等区域在内的全球独家许可(不含印度),以及在韩国的非独家许可,包含医美及治疗的所有适应症的临床开发、注册及商业化权益。
关于ATGC-110
ATGC-110系一种基于ATGC自主开发的神经调节物,其药物活性成分为150kDa A型肉毒素,用于改善成年患者的中度至重度眉间纹。
ATGC-110能阻截引起肌肉收缩的神经细胞传递功能,使肌肉得以放松,令面部线条平滑,达到改善皱纹及防止新皱纹产生。不同于传统900kDa的肉毒素产品,ATGC-110不含复合蛋白,只保留活性神经毒素以减低身体产生抗体的风险。复合蛋白可能刺激人体产生抗体,一旦有抗药性的产生,有可能会导致疗程失效。因此,不含复合蛋白的肉毒杆菌毒素可减少抗药性的风险,其优点是对重复治疗和大剂量治疗相对安全。
该产品本次在韩国申报上市的适应症为改善成年患者的中度至重度眉间纹,未来上市后,将由公司全资子公司Sinclair与ATGC在韩国联合进行商业化。未来ATGC还计划拓展治疗多种疾病的适应症。
(信息来源:药智新闻)
 
欧盟委员会批准首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVYexagaglogene autotecel)用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血
近日,Vertex Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会(EC)已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。根据新闻稿,这是欧盟首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
在Casgevy用以治疗SCD和TDT患者的两项全球临床试验中,试验达到了各自的主要终点,即患者至少连续12个月没有发生重度VOC或不需进行输血。此前公布的临床试验结果显示Casgevy具有一次治疗,提供功能性治愈的潜力。
在接受治疗的44名TDT患者中,42名在随访时间为1.2-37.2个月时,不再需要接受输血,剩余两名患者接受的输血水平分别降低75%和89%。
此外,所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0-32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。
在这些正在进行的研究中,迄今为止接受Casgevy治疗的97例SCD和TDT患者的安全性特征与白消安清髓性预处理和造血干细胞移植基本一致。
去年3月,在第三届人类基因组编辑国际峰会上,首位接受Casgevy疗法的镰状细胞贫血病患者维多利亚·格雷(Victoria Gray)女士分享了她的经历。在接受治疗近一年后,她血液中约46%的血红蛋白仍然是胎儿血红蛋白,并且在99.7%的红细胞中携带这种蛋白。此外,维多利亚的骨髓细胞活检显示,超过81%的细胞含有产生胎儿血红蛋白所需的遗传变化,这表示基因编辑过的细胞在她的体内持续存活和运作着。自从维多利亚接受移植以来,她不再需要接受输血治疗,疼痛情形也消失了。
Casgevy是一款自体细胞疗法,它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统,在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑,使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式,在出生时自然存在,随着婴儿的长大,血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。通过Casgevy治疗,可以提高HbF水平,有可能缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求,并减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。Casgevy曾获FDA授予治疗镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血的再生医学先进疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。
2023年11月,Casgevy获英国药品和健康产品管理局(MHRA)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上SCD与TDT患者,成为全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。美国FDA并于2023年12月与今年1月先后批准该疗法用于治疗SCD与TDT患者。
2015年,Vertex公司和CRISPR Therapeutics达成战略研究合作,专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。根据修订后的合作协议,Vertex公司正领导Casgevy的全球开发、制造和商业化。
(信息来源:药明康德)
 
Iovance的AMTAGVIlifileucel)获得美国食品药品监督管理局对晚期黑色素瘤的加速批准
Iovance Biotherapeutics于2024年2月16日宣布,FDA已批准AMTAGVI(lifileucel),一种用于晚期黑色素瘤成年患者的肿瘤衍生自体T细胞免疫疗法。这是第一种一次性治疗实体瘤的细胞疗法,也是第一种肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法。
(lifileucel的商业名称)是根据美国FDA的加速审批途径获批的,该途径允许根据有可能预测临床疗效的替代终点为治疗严重或危及生命疾病的药物开绿灯。
“的获批标志着科学和临床研究工作达到了顶峰,为治疗选择有限的患者提供了一种新型T细胞免疫疗法,”FDA生物制品评估与研究中心主任彼得-马克斯(Peter Marks)在一份声明中说。
根据Iovance的批准公告,美国每年约有8000人死于黑色素瘤。黑色素瘤基金会AIM总裁Samantha R.Guild在一份声明中说:“获批为那些在最初的标准疗法后病情有所进展的晚期黑色素瘤患者带来了希望,因为目前的治疗方案对许多患者都无效。”
仅获准用于自体治疗,并附有治疗相关死亡率、长期严重全血细胞减少症、严重感染、心肺功能和肾功能损害的黑框警告。
专家们在获批之前接受生物空间采访时表示,这将为该领域带来急需的动力。
开发TIL和CAR-T疗法的临床阶段公司Lyell首席执行官Lynn Seely对BioSpace说:“虽然花了很长时间,但获批将明确验证该领域正在取得的进展,我们预计这一进展将从此迅速增加。”
(信息来源:创新风向标)
 
首款DMD基因疗法完全批准申请获FDA优先审评资格!
近日,Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)的生物制品许可申请(BLA)的疗效补充文件已获美国FDA接受并授予优先审评资格,PDUFA日期为2024年6月21日。
去年6月,Elevidys获得美国FDA加速批准上市,成为首个用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)4-5岁患者的一次性基因疗法。这些患者携带经验证的DMD基因突变,且并没有预先存在阻止该疗法作用的医学原因。
根据新闻稿,这次Elevidys疗效补充申请的目标有两个:
将Elevidys的标签适应症扩展为“Elevidys用于治疗带有经证实DMD基因突变的杜氏肌营养不良患者”。
将Elevidys加速批准转换为完全批准。
Elevidys是一款重组基因疗法,将表达微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中,通过单次静脉注射,使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白,可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作,共同开发这一基因疗法。
DMD病理过程中的关键蛋白——抗肌萎缩蛋白的编码基因尺寸巨大,这对基因疗法的递送提出了技术挑战。Elevidys所表达的微抗肌萎缩蛋白是一种缩短的功能性抗肌萎缩蛋白,克服了因载体载荷有限所造成的限制,并且能够在肌肉中引起转基因的强力表达。这种疗法使用了从非人灵长类动物中分离出的AAVrh74病毒载体进行递送,不会穿过血脑屏障进入中枢神经系统。而且,较少患者体内存在针对这一病毒载体的免疫力。
(信息来源:药明康德)
 
 


行业数据
亳州市场2月22日快讯
市场枳壳:货源充足现市场湖南够含量的统货价格为18-19元/千克。
现市场茜草:统货多售价在65-70元,小选130元左右,大选230元左右。
现市场河北丹参:售价在18-20元,安徽统货18-19元左右,山东统货售价20元上下。
南五味子:统货价在49-50元上下,选货售价在52-53元左右。
新年开市金银花:走动一般,市场货源购销暂时不快,需求不大,货源小批量购销,现市场河南统货售价140-150元,选货售价要价150-155元左右,山东统货要价130-140元左右。
目前市场刺梨:统货售价在13-15元/千克,选货售价在18-20元不等。
现市场酸枣仁:河北统货价在750-780元,98货820-850元左右,精品选货售价880-900元。
蛇床子:统货售价22-23元左右,净货售价26-27元。
牛蒡子:东北货价在26-27元,甘肃货价25-26元上下。
鱼腥草家种:统货价格在8元左右,野生统货10-11元。
(信息来源:康美中药网)
 
安国市场2月22日快讯
河北安国市场玄参,目前货源充足,行情平稳运行,湖北货从年前到现在,价格一直稳定在16元左右。
青皮,市场可供货源充足,近期走销一般,商家关注力度一般,行情与前期保持平稳,现市场青皮大片2.0以上的售价在5元,2.0以下的售价在7.5元。
猪苓,年后货源走销不快,持货者出货意愿较强,行情表现疲软,现市场猪苓统货售价在115-120元之间。
现市场菟丝子水洗货,报价在29-30元之间。
玄参,新货产出后行情下滑,年后货源走销一般,持货者喊价与前期持平,现市场玄参湖北统货售价在15元上下
五味子,可供货源充足,年后有商家寻货,货源批量走销顺畅,行情与前期保持平稳,现市场五味子一般统货售价在60-62元之间,选货售价在64-65元之间。
人参,节后货源走销量不大,商家关注力度一般,行情与前期保持平稳,现市场人参个全检药厂货价格在230元。
女贞子,资源丰厚,可供货源处于充足状态,行情与前期保持平稳,现市场女贞子饮片货售价在3.4元上下,预计短期内行情不会有大的变化。
硼砂,为矿石专营商经营,近期货源正常购销,行情与前期保持平稳,现市场硼砂统货售价在6元。
墓头回,市场销量不大,商家关注力度一般,近期持货者喊价与前期持平,现市场冷背行墓头回切好的片售价在30元。
凤眼草,由于市场销量不大,商家关注力度不高,近期持货者喊价低于前期,现市场凤眼草售价在14元。
田基黄,年后寻货商家不多,货源走销一般,持货者喊价与前期持平,现市场田基黄报价在18-19元之间。
(信息来源:中药材天地网)
 
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(2024/2/23 15:54:06      阅读477次)

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